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大咖齐聚，智汇交锋，共探MG治疗新突破。

“陆家嘴畔观楼，黄浦江边论道”——2025年7月5日，由北京整合医学学会主办的无限肌愈·2025神经免疫前沿创新学术年会在上海盛大召开。本次会议云集全国各地神经免疫专家，特邀复旦大学附属华山医院赵重波教授、中山大学附属第三医院胡学强教授、复旦大学附属华山医院卢家红教授、中山大学附属第一医院刘卫彬教授、空军军医大学唐都医院李柱一教授共同担任大会主席。会议伊始，赵重波教授在开场致辞中对每位与会专家表示了诚挚欢迎和感谢，随后大会主席相继发表开场致辞。

图 大会现场

胡学强教授强调，MG作为神经内科的难治疾病，临床对优质治疗药物的需求迫切，相信Blys/APRIL双靶点生物制剂的问世能为全国MG患者带来福音。卢家红教授表示，近年来MG靶向治疗药物不断涌现，其中BLyS/APRIL双靶点生物制剂因独特的作用机制备受关注，期待它能在临床中发挥出色疗效。刘卫彬教授提到，MG传统治疗手段存在局限性，部分患者接受胸腺手术后效果亦不尽如人意，而BLyS/APRIL双靶点生物制剂的出现无疑为这部分困境中的患者带来了新的治疗希望。李柱一教授指出，常规免疫抑制剂在MG治疗中存在诸多局限，中国自主研发的BLyS/APRIL双靶点生物制剂在Ⅱ/Ⅲ期临床试验中表现良好，具备进一步推广应用的价值。

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图 从左至右依次为赵重波教授、胡学强教授、卢家红教授、刘卫彬教授、李柱一教授

致辞环节结束后，空军军医大学唐都医院常婷教授主持了专家寄语环节，与会专家围绕BLyS/APRIL双靶点生物制剂在MG治疗领域的真实世界应用前景达成重要共识。

图 常婷教授主持专家寄语环节

MG治疗发展迅速，

双靶点疗法直击致病源头

传统治疗存局限，MG治疗距理想状态仍需持续探索

会议的学术分享环节中，在首都医科大学宣武医院笪宇威教授主持下，赵重波教授以《重症肌无力的治疗，我们身在何处》为题，对MG治疗领域的发展现状、突破成果及未来方向展开了系统且深入的专题分享。

图 笪宇威教授主持

赵重波教授指出，MG的发病机制涉及抗原递呈细胞、T细胞、B细胞、浆细胞及细胞因子等多个免疫环节异常。因此，在药物开发中，应优先关注权重较大的致病环节。乙酰胆碱受体（AChR）抗体介导的自身免疫反应是MG核心病理机制，其致病机制包括通过补体激活、降低膜受体密度及竞争性结合阻碍神经肌肉传导[1]。

图 赵重波教授作学术分享

在治疗方面，传统药物在MG治疗中发挥了重要作用，但仍存在起效慢、疗效有限等问题，需要进一步探索新的治疗路径和药物研发方向。随着医学进步技术的进步，MG治疗理念和策略正在不断优化。补体C5抑制剂、FcRn拮抗剂、B细胞耗竭剂等多种靶向治疗药物和新疗法在临床试验中展现出较好的疗效。目前已有包括多款药物在中国获批，另有部分药物已提交上市申请，未来MG治疗选择将更加丰富。同时，CAR-T疗法在国内外个案及小型研究中展现出实现MG症状完全缓解且副作用可控的潜力，成为极难治MG治疗的新希望。

需要关注的是，MG存在显著的疾病异质性，“免疫耐受”重建难题尚未破解，相关疗法的长期安全性与可及性仍需长期验证。“路虽远，行则将至”，相信随着研究的不断深入以及学术界同仁的共同努力，必将开辟出一条新的路径。

双靶点创新疗法：BLyS/APRIL双靶点生物制剂为MG及神免疾病治疗提供新选择

随后，在石家庄市人民医院乞国艳教授的主持下，华中科技大学同济医学院附属同济医院卜碧涛教授就《免疫双擎直击源头——解码BLyS/APRIL，发掘MG干预新策略》进行精彩分享。

图 乞国艳教授主持

卜碧涛教授分享到，MG是B细胞介导的自身免疫性疾病，B细胞及其相关调控因子在MG的发生发展中发挥重要作用[2]。研究发现，BLyS/APRIL水平在MG患者中上调[3,4]，因此，双重拮抗BLyS/APRIL是MG极具希望的潜在治疗靶点。BLyS/APRIL双靶点抑制剂能够阻断BLyS及APRIL与B细胞及浆细胞上的受体结合，阻止及减少异常B细胞/浆细胞成熟分化、存活及分泌致病性抗体，靶向MG致病通路的上游，直击致病性抗体产生的源头[5]。

图 卜碧涛教授作学术分享

多项临床研究及真实世界案例均证实BLyS/APRIL双靶点生物制剂在MG治疗中的获益，2025年美国神经病学学会（AAN）大会上公布的的Ⅲ期临床试验结果显示，经BLyS/APRIL双靶点生物制剂治疗24 周时，达到重症肌无力日常活动量表（MG-ADL）评分改善≥3 分的患者比例高达98.1%；延续治疗至48周，这一比例仍保持在 96.2%，展现出持久稳定的疗效[6]。我国一项单中心回顾性研究同样验证了其临床价值，接受BLyS/APRIL双靶点生物制剂治疗3个月后，75%的患者临床症状得到改善；治疗6个月时，90%的患者症状持续显著缓解，且泼尼松日均剂量显著降低，定量重症肌无力评分（QMG）及MG-ADL 评分均获统计学意义上的显著改善[7]。

值得注意的是，BLyS/APRIL双靶点生物制剂在其他神经免疫疾病领域的应用前景亦值得期待。在一项针对特发性炎性肌病（IIM）的单臂回顾性观察研究中，BLyS/APRIL双靶点生物制剂治疗实现了100%的总体肌炎疾病活动度评分（TIS）改善率，患者肌力及IIM相关功能评分均显著提升，同时成功实现激素减量；安全性方面，仅 1 例患者出现注射部位红疹，整体耐受性良好[8]。

在会议讨论环节，由温州医科大学附属第一医院张旭教授担任主持，山东省立医院郭守刚教授、河南省人民医院马明明教授、兰州大学第二医院王满侠教授、苏州大学附属第一医院薛群教授、天津医科大学总医院杨春生教授、吉林大学白求恩第一医院邓晖教授作为特邀嘉宾，围绕“根据指南推荐，从B细胞靶向治疗的‘上游源头阻击’作用机制阐述其核心治疗优势”这一议题展开精彩讨论。

图 张旭教授主持讨论环节：巅峰对话

图 讨论环节：巅峰对话 从左至右依次为：郭守刚教授、马明明教授、王满侠教授、薛群教授、杨春生教授、邓晖教授、张旭教授

郭守刚教授：从治疗策略来看，针对B细胞靶向治疗较传统免疫抑制剂优势显著，通过阻击抗体合成的源头，实现更精准的个体化治疗。BLyS/APRIL双靶点生物制剂通过抑制BLyS和APRIL两种B细胞刺激因子实现间接调节，在保证疗效的同时降低感染风险，更符合神经免疫治疗需求。

马明明教授：BLyS/APRIL双靶点生物制剂通过调节细胞因子发挥作用，可能具有同时兼顾上下游的作用机制。两年来，通过艾加莫德与BLyS/APRIL双靶点生物制剂联合使用，临床中难治性病例显著减少。不同作用机制的药物联合应用，或许能带来更优的治疗效果。

王满侠教授：在治疗手段上，目前临床已形成传统免疫抑制剂与新型靶向药物并存的格局。其中，BLyS/APRIL双靶点生物制剂能够有效减少B细胞向浆细胞分化，显著降低致病性抗体的产生。目前已公布的Ⅱ/Ⅲ期临床试验结果令人鼓舞，充分体现了从上游干预的治疗优势。

薛群教授：BLyS/APRIL双靶点生物制剂通过调控BLyS和APRIL，影响B细胞生存分化及浆细胞存活，对以B细胞异常为主的神经免疫病具有潜在价值。作为上游靶向药物，未来或可探索“长短结合”模式，即长期维持治疗与急性期协同干预，进一步拓展价值。

杨春生教授：BLyS/APRIL双靶点生物制剂兼顾B细胞上下游环节，长期应用有利于病情稳定控制。此外，B细胞调节剂在纠正免疫失衡、维持稳态有独特优势，BLyS/APRIL双靶点生物制剂通过调节而非耗竭B细胞，对需长期治疗的慢性病患者，其长期疗效与安全性更有保障。

邓晖教授：MG难以彻底根治，需长期平稳控制。当前新型免疫制剂虽多，但不少学者认为，长期治疗仍需传统药物辅助。BLyS/APRIL双靶点生物制剂靶向更上游的B细胞，若与靶向T细胞的他克莫司联合使用，或许有望帮助患者摆脱激素，这值得深入探索。

张旭教授总结到，在MG的治疗领域，临床治疗方案始终处于动态调整与优化之中。值得关注的是，BLyS/APRIL双靶点生物制剂在治疗中展现出独特优势，其通过抑制B细胞和T细胞发挥作用，不同于单靶点药物作用剧烈、直接清除细胞的模式，这种双靶点机制更为温和，为后续治疗保留了调整空间与余地。目前，该药物已纳入欧洲的孤儿药体系，未来有望通过更多深入研究进一步验证其临床价值。

直击致病源头临床实践印证核心价值，

BLyS/APRIL双靶点生物制剂重塑MG治疗新格局

BLyS/APRIL双靶点生物制剂Ⅲ期研究及真实世界数据亮眼

随后，在武汉大学人民医院卢祖能教授的主持下，北京医院殷剑教授围绕“BLyS/APRIL双靶点生物制剂治疗全身型重症肌无力Ⅲ期临床试验数据解读”展开精彩讲座。

图 卢祖能教授主持

殷剑教授指出，尽管MG治疗药物多样，但患者对于MG的治疗仍存在众多未满足需求，如对症状控制不满意、焦虑/抑郁、因MG失业、治疗不依从等。BLyS/APRIL双靶点生物制剂作为中国免疫领域首个全球一类新药及全球唯一获批治疗SLE、RA、MG的双靶点生物制剂，其作用机制在于通过双重抑制BLyS/APRIL，直击致病性抗体产生的源头（B细胞及浆细胞通路），减少致病性抗体的产生。

图 殷剑教授作学术演讲

一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究评估了BLyS/APRIL双靶点生物制剂治疗gMG患者的有效性与安全性。结果显示，治疗4周时快速起效，治疗24周，MG-ADL评分较基线的下降值显著高于安慰剂组，MG-ADL改善3分以上的患者比例达98.1%，QMG下降≥5分的患者比例达87%；治疗48周，MG-ADL、QMG等评分呈持续降低趋势，激素用量水平下调。安全性方面，治疗组总体不良事件发生率与安慰剂组相当，严重不良事件、感染类不良事件以及感染类严重不良事件发生率低于安慰剂组，整体安全耐受。

殷剑教授表示，随着对疾病认知的进展以及新型治疗方式的探索，大家越来越关注免疫稳态的重建，以延长缓解甚至治愈自免疾病。在此背景下，基于不同靶点研发的生物制剂为MG的治疗提供了更丰富的选择，其应用前景值得期待。

立足药物经济学视角，探寻BLyS/APRIL双靶点生物制剂为MG治疗带来的综合效益

接下来，在上海市卫生和健康发展研究中心金春林教授的主持下，北京大学医药管理国际研究中心朱大伟副研究员围绕《从药物经济学谈BLyS/APRIL双靶点生物制剂的临床价值》这一主题展开了详细阐述。

图 金春林教授主持

朱大伟副研究员分享到，近年来，国家在MG治疗领域逐渐将部分生物制剂纳入指南推荐使用范围，包括早前上市的利妥昔单抗和依库珠单抗等。在原有基础上，最新的指南中进一步增加了艾加莫德作为推荐用药。在今年即将发布的《中国重症肌无力诊断和治疗指南》中，也将BLyS/APRIL双靶点生物制剂用于MG治疗推荐方案。作为我国自主研发的创新药物，目前国内尚无针对该药物治疗MG的药物经济学研究。朱大伟副研究员从中国医疗卫生体系角度出发，评估了其在我国MG治疗中的药物经济学价值。

图 朱大伟副研究员作学术演讲

从数据趋势来看，BLyS/APRIL双靶点生物制剂治疗组患者的QMG评分呈现持续改善态势，甚至在48周时仍能保持下降趋势。对比来看，其他治疗方案在前48周可能出现评分下滑，但后续难以持续。与安慰剂组的治疗效果相比，治疗组患者在实现QMG评分降低≥3分的患者比例上，数据表现突出。由安慰剂组转化为治疗组的患者，24周时达到MG-ADL评分下降3分的比例高达98.1%。这些数据充分体现了BLyS/APRIL双靶点生物制剂在长期治疗中的稳定效果和临床价值。

在会议讨论环节，由山东第一医科大学第一附属医院段瑞生教授担任主持，空军军医大学附属西京医院杜芳教授、福建医科大学附属协和医院邹漳钰教授、济宁医学院附属医院王玉忠教授、山东大学齐鲁医院王勤周教授、中国医科大学第一附属医院朱瑞霞教授作为特邀嘉宾，围绕“结合BLyS/APRIL双靶点生物制剂在达到免疫稳态方面的作用机制与临床实际，探讨其治疗MG患者的临床价值”这一核心议题展开精彩讨论。

图 段瑞生教授主持讨论环节：临江论道

图 讨论环节：临江论道 从左至右依次为：杜芳教授、王玉忠教授、邹漳钰教授、王勤周教授、朱瑞霞教授、段瑞生教授

杜芳教授：BLyS/APRIL双靶点生物制剂是一款令人期待的药物，它作用靶点宽，覆盖B细胞增殖和浆细胞，Ⅲ期临床数据优异。期待其早日进入医保，在更多领域应用。

邹漳钰教授：我们中心很荣幸参与了BLyS/APRIL双靶点生物制剂的临床试验，期间积累了一些临床体会，尤其在眼肌型重症肌无力患者治疗中。非常期待其上市后的进一步应用，让更多患者受益。

王玉忠教授：BLyS/APRIL双靶点生物制剂通过精准调控BLyS和APRIL，影响B细胞生存分化及浆细胞存活，从源头抑制抗体生成，机制明确且高效。期待今年该药物能够顺利进入医保，为更多MG患者带来获益。

王勤周教授：我们中心使用BLyS/APRIL双靶点生物制剂的经验可追溯至其Ⅱ期临床试验阶段，急性期患者接受快速起效治疗后，其可作为桥接药物，且能维持症状稳定。在治疗重症肌无力危象方面该药物也表现突出，这一特点后续会有更多数据支持。此外BLyS/APRIL双靶点生物制剂通过精准调控，在发挥疗效的同时保障了安全性，这正是临床高度关注的一点。

朱瑞霞教授：过去一年MG发展迅速，此前治疗多集中在下游药物，上游药物存在空缺。BLyS/APRIL双靶点生物制剂获批MG适应证后填补了这一空白，其Ⅲ期数据令人惊喜。

段瑞生教授总结到，BLyS/APRIL双靶点生物制剂的Ⅲ期临床数据结果令人瞩目，其作用机制的核心在于通过精准阻断BLyS/APRIL，抑制异常B细胞活化与自身抗体产生。在免疫稳态方面，不仅有助于实现激素安全减量，更能降低感染等严重不良反应的发生风险。未来若能顺利纳入医保体系，将对提升我国MG治疗水平起到积极推动作用。

总结

在大会的最后，殷剑教授对整场大会的内容与讨论要点进行了梳理总结，并再次对BLyS/APRIL双靶点生物制剂MG新适应证的成功获批表示祝贺。他表示，“行胜于言”，只有持续努力，才能在学术的道路上走得更远；只有拥有足够的实力，才能在全球顶尖学术舞台绽放光彩。希望在众多专家学者的共同努力下，充分发挥医药全产业链的协同作用，整合科研力量，攻克重大疾病难题，取得更多研究成果，为患者带来新的春天。

参考文献：

[1]J Clin Invest. 2006 Nov;116(11):2843-54.

[2]Damato V, et al. Mov Disord. 2018 Sep;33(9):1376-1389.

[3]Ragheb S, et al. Arch Neurol. 2008 Oct;65(10):1358-62.

[4]Uzawa A, et al. Sci Rep. 2016 May 13;6:25886.

[5]Yin J, et al. Eur J Neurol. 2024 Aug;31(8):e16322.

[6]Yin J, et al. Efficacy and Safety of Telitacicept in Patients with Generalized Myasthenia Gravis:Results of a Phase 3 Study. 2025AAN.

[7]Lin J, et al. Ther Adv Neurol Disord. 2024 May 14;17:17562864241251476.

[8]Gao H, et al. Rheumatology (Oxford). 2024 Nov 4:keae601.

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